| Vorwort | 5 |
| Danksagung | 8 |
| Inhaltsverzeichnis | 9 |
| Abkürzungsverzeichnis | 18 |
| I Entwicklung des Europäischen Arzneimittelrechts | 25 |
| 1. Einleitung | 25 |
| 2. Grundlagen der EU-Gesundheitspolitik | 25 |
| 3. Entwicklung des Arzneimittelrechts in Europa | 33 |
| 3.1. Wozu ein einheitliches Arzneimittelrecht? | 33 |
| 3.2. Europäisches Arzneibuch des Europarats – ein Näherungsschritt | 36 |
| 3.3. Arzneimittelrecht der Europäischen Union | 38 |
| 3.3.1. Überblick über den sekundärrechtlichen Rahmen | 41 |
| 3.3.1.1. ReviewRL | 45 |
| II Arzneimittelbegriff | 46 |
| 1. Einleitung | 46 |
| 2. Arzneimittelbegriff im Sinne der AngleichungsRL | 46 |
| 3. Arzneimittelbegriff im Sinne des HAMK | 48 |
| 4. „Präsentationsarzneimittel“ und „Funktionsarzneimittel“ iSd. ReviewRL | 50 |
| 4.1. Präsentationsarzneimittel | 50 |
| 4.2. Funktionsarzneimittel | 52 |
| 4.2.1. Pharmakologische, immunologische und metabolische Wirkung | 53 |
| 4.2.1.1. MEDDEV-Borderline-Leitlinie und Definition der Begriffe „pharmakologisch“, „immunologisch“ und „metabolisch“ | 54 |
| 4.2.1.1.1. Pharmakologische Wirkung | 55 |
| 4.2.1.1.2. Immunologische Wirkung | 56 |
| 4.2.1.1.3. Metabolische Wirkung | 56 |
| 4.2.1.2. Die MEDDEV-Leitlinie in der Rechtsprechung des EuGH | 56 |
| 4.2.1.3. Merkmale aus der Rechtsprechung des EuGH | 58 |
| 5. Arten von Arzneimitteln | 64 |
| 5.1. Generika | 64 |
| 5.2. Kinderarzneimittel | 66 |
| 5.3. Arzneimittel für seltene Leiden – „orphan drugs“ | 66 |
| 5.4. Biotechnologisch hergestellte Arzneimittel (Biopharmazeutika) | 68 |
| 5.4.1. Biosimilars | 68 |
| 5.5. Homöopathische Arzneimittel | 69 |
| 5.6. Anthroposophische Arzneimittel | 70 |
| 5.7. Radioaktive Arzneimittel (Radiopharmazeutika) | 71 |
| 5.8. Pflanzliche Arzneimittel (Phytopharmaka) | 71 |
| 5.8.1. Traditionelle Pflanzliche Arzneimittel | 72 |
| 5.9. Nicht verschreibungspflichtige Arzneimittel | 73 |
| 5.10. Immunologische Arzneimittel | 74 |
| 6. Abgrenzung zu verwandten Produktkategorien | 74 |
| 6.1. Zweifelsfallregel in Art. 2 Abs. 2 HAMK | 74 |
| 6.1.1. Deklaratorische vs. konstitutive Wirkung der Zweifelsfallregelung | 75 |
| 6.2. Negativdefinition des Arzneimittelbegriffs durch Abgrenzung zu verwandten Produktkategorien | 80 |
| 6.2.1. Abgrenzung zum Medizinproduktebegriff | 81 |
| 6.2.2. Abgrenzung zum Lebensmittelbegriff | 82 |
| 6.2.2.1. Nahrungsergänzungsmittelbegriff | 85 |
| 6.2.3. Abgrenzung zum Begriff des kosmetischen Mittels | 88 |
| III Europäische Arzneimittelagentur | 92 |
| 1. Einleitung | 92 |
| 2. Übertragung von Befugnissen an nachgeordnete Einrichtungen der Union | 93 |
| 2.1. Primärrechtliche Grundlagen zur Errichtung von Agenturen | 97 |
| 2.2. Delegation von Rechtsetzungsbefugnissen nach Art. 290 AEUV | 101 |
| 2.2.1. Justizielle Sicherheitsvorkehrungen | 101 |
| 2.2.2. Politische Sicherheitsvorkehrungen | 102 |
| 2.3. Übertragung von Durchführungsbefugnissen nach Art. 291 AEUV | 104 |
| 2.3.1. Sicherheitsvorkehrungen für den Erlass von Durchführungsrechtsakten | 105 |
| 2.4. Übertragung von Befugnissen auf Agenturen | 106 |
| 2.4.1. Exkurs: Die Europäischen Finanzaufsichtsbehörden | 113 |
| 2.4.1.1. Das Leerverkäufe-Urteil des EuGH– eine neue Doktrin zur Delegierung von Befugnissen | 115 |
| 2.4.2. Handlungsformen der Agenturen | 122 |
| 2.4.2.1. Europäische Verwaltungsvorschriften: „Administrativrechtsetzung“ durch Empfehlungen, Leitlinien, und Mitteilungen | 122 |
| 2.4.2.1.1. Funktion | 123 |
| 2.4.2.1.2. Selbstbindung | 123 |
| 2.4.2.1.3. Rechtswirkungen aus Sicht der Normadressaten | 124 |
| 2.5. Agenturbegriff | 127 |
| 2.6. Agenturtypen | 127 |
| 2.6.1. Exekutivagenturen | 127 |
| 2.6.2. Regulierungsagenturen | 128 |
| 3. Europäische Arzneimittelagentur (EMA) | 129 |
| 3.1. Rechtsgrundlage zur Errichtung der EMA | 129 |
| 3.2. Handlungsformen der EMA | 132 |
| 3.2.1. Gutachten | 132 |
| 3.2.2. Leitlinien und Empfehlungen | 133 |
| 3.3. Rechtsnatur der EMA | 134 |
| 3.3.1. Rechtspersönlichkeit | 134 |
| 3.4. Sitz und Aufgaben | 134 |
| 3.5. Haftung der EMA (Accountability) | 136 |
| 3.6. Aufbau und Organisation der EMA | 137 |
| 3.6.1. Operationelles Führungspersonal (Operational Staffing) | 138 |
| 3.6.1.1. Verwaltungsrat (Management Board) | 138 |
| 3.6.1.2. Verwaltungsdirektor (Executive Director) | 139 |
| 3.6.1.3. Verwaltungsabteilung (Administration Division) | 139 |
| 3.6.2. Wissenschaftliche Ausschüsse (Scientific Committees) | 140 |
| 3.6.2.1. Ausschuss für Humanarzneimittel | 140 |
| 3.6.2.2. Ausschuss für Tierarzneimittel | 144 |
| 3.6.2.3. Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden | 144 |
| 3.6.2.4. Ausschuss für pflanzliche Arzneimittel | 145 |
| 3.6.2.5. Pädiatrieausschuss | 146 |
| 3.6.2.6. Ausschuss für neuartige Therapien | 146 |
| 3.6.2.7. Beratender Ausschuss für Risikobewertung | 148 |
| 3.6.3. Wissenschaftliche Arbeitsgruppen (Scientific Working Groups) | 149 |
| 3.6.4. Beratende Stellen und Corporate Governance | 151 |
| 3.6.5. Koordinierungsgruppe für Humanarzneimittel | 152 |
| 4. Legitimität und Unabhängigkeit der EMA | 153 |
| 4.1. Transparenz | 154 |
| 4.2. Interessenkonflikte (Conflicts of Interest, CoI) | 156 |
| 4.2.1. Code of Conduct | 156 |
| 4.2.2. Schwachpunkte im Umgang mit Interessenkonflikten durch die EMA | 159 |
| 4.3. Möglichkeiten der Kontrolle und Einflussnahme durch Unionsorgane | 160 |
| 4.3.1. Allgemeine Bestimmungen zu Kontrollmechanismen für die EMA | 160 |
| 4.3.2. Bestellung von Verwaltungsrat und Verwaltungsdirektor | 161 |
| 4.3.3. Finanzvorschriften | 161 |
| IV Zulassungsverfahren | 162 |
| 1. Einleitung | 162 |
| 2. Maßgebliche Harmonisierungstätigkeit der Union im Zusammenhang mit der Arzneimittelzulassung seit 1965 | 164 |
| 3. Klinische Prüfungen (Clinical Trials) | 169 |
| 3.1. Anwendungsbereich der RL 2001/20/EG | 170 |
| 4. Anwendungsbereich des zentralisierten Verfahrens und der dezentralisierten Verfahren | 171 |
| 4.1. Räumlicher Anwendungsbereich | 171 |
| 4.2. Persönlicher Anwendungsbereich | 172 |
| 4.3. Sachlicher Anwendungsbereich | 172 |
| 4.3.1. Zentralisiertes Verfahren (Centralised Procedure, CP) | 172 |
| 4.3.1.1. Obligatorischer Anwendungsbereich | 173 |
| 4.3.1.2. Fakultativer Anwendungsbereich | 175 |
| 4.3.1.3. Anwendungsbereich für Generika gemäß Art. 3 Abs. 3 GenehmigungsVO | 176 |
| 4.3.2. Anwendungsbereich dezentralisierte Verfahren | 177 |
| 5. Zentralisiertes Zulassungsverfahren (Centralised Procedure, CP) | 177 |
| 5.1. Verfahren vor Antragsstellung (Pre-Submission Procedure) | 178 |
| 5.1.1. Pre-Submission Meetings | 178 |
| 5.1.2. Das Antragsdossier – Kriterien und Anforderungen | 179 |
| 5.1.2.1. Arzneimittelbezeichnung | 180 |
| 5.1.2.2. Gebühren an die Arzneimittelagentur | 182 |
| 5.1.2.3. Bestellung von Berichterstatter und Co-Berichterstatter | 182 |
| 5.1.2.4. Neue aktive Wirkstoffe – Besonderheiten des Antragsdossiers | 183 |
| 5.1.2.5. Anforderungen an Verpackung und Lagerung | 184 |
| 5.1.2.6. Umweltrisiken | 185 |
| 5.1.2.7. Form des Antragsdossiers bei der Einreichung – Common Technical Document (CTD) | 185 |
| 5.1.3. Antragsrücknahme | 187 |
| 5.1.4. Antragstypen | 187 |
| 5.1.4.1. Vollständiger Antrag (Full, Stand-Alone oder Independent Application) | 187 |
| 5.1.4.2. Bezugnehmender oder bibliographischer Antrag (Well Established Use oder Bibliographical Application) | 189 |
| 5.1.4.3. Generischer Antrag (Generic Application) | 190 |
| 5.1.4.3.1. Mechanismen zum Schutz von Arzneimittelinnovationen jenseits des Patentrechts | 193 |
| 5.1.4.3.1.a) Ergänzende Schutzzertifikate | 193 |
| 5.1.4.3.1.b) Weitere Ausschließlichkeitsbestimmungen außerhalb des Patentrechts | 194 |
| 5.1.4.3.2. Schutzzeitraum im nationalen bzw. dezentralisierten Verfahren | 194 |
| 5.1.4.3.3. Schutzzeitraum im zentralisierten Verfahren | 198 |
| 5.1.4.4. Antrag für eine fixe Wirkstoffkombination (Fixed Combination Application) | 198 |
| 5.1.4.5. Informierte Zustimmung (Informed Consent Application) | 199 |
| 5.1.4.6. Hybride Anträge (Hybrid Applications) | 200 |
| 5.1.4.7. Anträge für Biosimilars (Biosimilar Application) | 200 |
| 5.1.4.8. Sonderfall: Mehrfachanträge oder Co-Marketing | 201 |
| 5.2. Verfahrensablauf | 202 |
| 5.2.1. Einreichung des Antrages bei der Europäischen Arzneimittelagentur | 202 |
| 5.2.2. Genehmigungsverfahren | 203 |
| 5.2.2.1. Erste Beurteilungsphase Tag 1 – 120 (Primary Evaluation Phase) | 205 |
| 5.2.2.1.1. Aussetzung des Verfahrens (clock-stop) | 206 |
| 5.2.2.2. Zweite Beurteilungsphase Tag 121 – 210 (Secondary Evaluation Phase) | 206 |
| 5.2.2.3. Beschleunigtes Verfahren nach Art. 14 Abs. 9 GenehmigungsVO | 207 |
| 5.2.2.4. Verabschiedung des CHMP-Gutachtens | 208 |
| 5.2.2.4.1. Vom Zulassungsantrag abweichendes, negatives Gutachten | 209 |
| 5.2.2.4.2. Positives Gutachten | 209 |
| 5.2.2.5. Beschluss der Kommission | 209 |
| 5.2.2.5.1. Entwurf des Kommissionsbeschlusses | 209 |
| 5.2.2.5.2. Erlass des Kommissionsbeschlusses | 211 |
| 5.2.2.5.3. Veröffentlichung | 211 |
| 5.3. Gültigkeit der Zulassung | 212 |
| 5.3.1. Verfallsklausel (Sunset Clause) Art. 14 Abs. 4 – 5 GenehmigungsVO | 212 |
| 5.3.2. Bedingte Zulassung (Conditional Marketing Authorisation) | 213 |
| 5.3.3. Marktzulassung unter außergewöhnlichen Umständen nach Art. 14 Abs. 8 GenehmigungsVO oder Art. 22 HAMK (exceptional circum-stances marketing authorisation) | 214 |
| 5.3.4. Verlängerung der Zulassung | 215 |
| 5.3.5. Änderung der Zulassung | 216 |
| 5.3.6. Übertragung der Zulassung | 217 |
| 5.3.7. Aussetzung, Rücknahme, Änderung und Widerruf einer Zulassung | 218 |
| 5.4. Spezielle Verfahren – Off-Label-Use, Unlicensed Use und Compassionate Use | 219 |
| 5.4.1. Off-Label-Use | 219 |
| 5.4.2. Unlicensed Use | 220 |
| 5.4.3. Compassionate Use | 220 |
| 6. Dezentralisierte Verfahren: Verfahren der gegenseitigen Anerkennung und Dezentralisiertes Verfahren | 223 |
| 6.1. Prinzip der gegenseitigen Anerkennung | 223 |
| 6.2. Anwendung des Prinzips der gegenseitigen Anerkennung | 224 |
| 6.3. Verfahren der gegenseitigen Anerkennung (Mutual Recognition Procedure, MRP) | 225 |
| 6.3.1. Verfahrensablauf | 227 |
| 6.4. Dezentralisiertes Verfahren | 230 |
| 6.4.1. Verfahrensablauf | 231 |
| 6.4.1.1. Erste Beurteilungsphase (Assessment Step I) | 231 |
| 6.4.1.2. Zweite Beurteilungsphase (Assessment Step II) | 233 |
| 6.4.1.3. Verweisung an den CMDh bei fehlendem Einvernehmen aufgrund einer potentiellen schwerwiegenden Gefahr für die Gesundheit | 233 |
| 6.4.1.4. Schiedsverfahren vor dem CHMP | 235 |
| 6.4.1.4.1. Weitere Anwendungsfälle des Schiedsverfahrens vor dem CHMP | 238 |
| 6.5. Gültigkeit und Verlängerung der in MRP oder DCP ergangenen Zulassung | 239 |
| 6.5.1. Erteilung einer Ausnahmezulassung | 240 |
| 6.5.2. Verlängerung einer in MRP oder DCP ergangenen Zulassung | 240 |
| 6.5.3. Zulassungsänderung | 241 |
| 6.5.4. Rücknahme, Widerruf und Aussetzung der in MRP oder DCP ergangenen Zulassung | 241 |
| 7. Pharmakovigilanz | 242 |
| 7.1. Adressaten | 244 |
| 7.2. Regelmäßig aktualisierte Berichte über die Unbedenklichkeit von Arzneimitteln | 245 |
| 7.3. Pharmakovigilanzsystem | 246 |
| V Rechtsschutz | 248 |
| 1. Einleitung | 248 |
| 2. Grundlagen | 250 |
| 2.1. Grundrechtliche Aspekte | 250 |
| 2.2. Kompetenzrechtliche Aspekte | 250 |
| 3. Rechtsschutzmodelle | 251 |
| 3.1. Beschwerdekammermodell (agenturinternes Beschwerdeverfahren mit Rechtsmittel an die Unionsgerichte) | 251 |
| 3.2. Direktklagemodell (unmittelbarer Zugang zu Unionsgerichten) | 252 |
| 3.3. Aufsichtsmodell (Aufsichtsbeschwerde an die Kommission) | 254 |
| 4. Widerspruch | 255 |
| 4.1. Widerspruch gegen das CHMP-Gutachten im CP | 255 |
| 4.2. Widerspruch gegen das CHMP-Gutachten in MRP und DCP | 256 |
| 5. Nichtigkeitsklage | 256 |
| 5.1. Zulässigkeit | 256 |
| 5.1.1. Zuständigkeit | 256 |
| 5.1.2. Parteifähigkeit | 257 |
| 5.1.2.1. Aktive Parteifähigkeit | 257 |
| 5.1.2.2. Passive Parteifähigkeit | 257 |
| 5.1.3. Klagegegenstand | 257 |
| 5.1.4. Klagebefugnis | 258 |
| 5.1.5. Sonstige Zulässigkeitsvoraussetzungen | 260 |
| 5.2. Begründetheit | 260 |
| 5.3. Abschließende Entscheidung | 261 |
| 5.4. Nichtigkeitsklage gegen einen in MRP und DCP ergangenen Rechtsakt | 262 |
| 5.5. Besonderheiten im arzneimittelrechtlichen Zulassungsverfahren | 262 |
| 6. Untätigkeitsklage | 264 |
| 6.1. Zulässigkeit | 264 |
| 6.1.1. Zuständigkeit | 264 |
| 6.1.2. Parteifähigkeit | 264 |
| 6.1.2.1. Aktive Parteifähigkeit | 264 |
| 6.1.2.2. Passive Parteifähigkeit | 265 |
| 6.1.3. Klagegegenstand | 265 |
| 6.1.4. Vorverfahren | 266 |
| 6.1.5. Klagebefugnis | 266 |
| 6.1.6. Klagefrist | 266 |
| 6.2. Begründetheit | 266 |
| 6.3. Abschließende Entscheidung | 267 |
| 6.4. Besonderheiten im arzneimittelrechtlichen Zulassungsverfahren | 267 |
| 7. Rechtsschutz gegen von Kommission und nachgeordneten Verwaltungseinheiten erlassenes Soft Law | 269 |
| 8. Weitere Aspekte des Rechtsschutzes gegen Maßnahmen im Rahmen des arzneimittelrechtlichen Zulassungsverfahrens – Fallgestaltungen | 274 |
| 8.1. Rechtsschutz des Zulassungswerbers bei Abweichung des Entschei-dungsentwurfs der Kommission vom Gutachten des CHMP zu Lasten des Betroffenen | 274 |
| 8.2. Rechtsschutz des Zulassungswerbers bei Abweichung der Stellungnahme des Ständigen Ausschusses vom Entscheidungsentwurf der Kommission zu Lasten des Betroffenen | 275 |
| 8.3. Notwendigkeit einer Anhörung vor Entscheidung der Agentur, ob | 275 |
| 8.4. Zulässigkeit einer Konkurrentenklage bei Erteilung der Zulassung | 276 |
| 8.5. Rechtsschutz bei Erteilung der Zulassung unter Auflagen oder Bedingungen | 277 |
| 8.6. Rechtsschutz gegen Folgeentscheidungen | 278 |
| 8.7. Rechtsschutz des Zulassungswerbers in den dezentralisierten Verfahren | 278 |
| Schlussbetrachtungen | 280 |
| Literaturverzeichnis | 286 |
